Nije neka novost da je proizvodnja lijekova skup i dugotrajan proces. Posljedično, mnogi lijekovi, pogotovo oni koji pripadaju u kategoriju bioloških terapeutika – lijekova koji potiču naš imunološki sustav da se sam bori protiv infekcije, autoimune bolesti ili karcinoma – koštaju puno više nego što si prosječan pacijent može priuštiti. Zato pred znanstvenicima stoji težak zadatak koji zahtijeva visoke razine kreativnosti: pronaći produktivne bioreaktore koji će uz relativno nizak trošak proizvesti velike količine lijekova.
Prije godinu dana japanski znanstvenici s National Institute of Advanced Industrial Science and Technology izvještavaju kako su uspjeli genetski modificirati kokoši da liježu jaja s farmaceutikom. U genom prekursorske stanice koja će kasnije izrasti u spermatozoid ugradili su sekvencu DNA koja kodira za sintezu interferona-β. Interferon-β koristi se za terapiju virusnih infekcija, poput hepatitisa, te nekih malignih bolesti (rak kože). Nakon nekoliko križanja mutanata s običnim kokošima dobivena je generacija kokoši koja nese poboljšana jaja. Lijek se nalazio u bjelanjku iz kojeg se kasnije izolira.
Proći će 10-20 godina prije nego će se moći dokazati farmakološka djelotvornost ovih genetski modificiranih jaja.
Nedavno je znanstveni tim iz University of Edinburgh otišao korak dalje te odlučio na sličan način generirati dodatne dvije komponente ljudskog imunološkog sustava: macrophage colony-stimulating factor (CSF1) i interferon-α2. Terapeutski potencijal CFS1 leži u regeneraciji tkiva (posebno jetrenog), ublažavanju koštanih bolesti te imunosupresiji, dok interferon-α2, kao i njegov srodnik, liječi hepatitis. Kokoši su inficirane lentivirusom, deriviranom iz HIV-a, kao vektorom koji sadržava sekvencionirani ljudski genom za proizvodnju dotičnog proteina te je njihova prisutnost opet ustanovljena u bjelanjku.
Kokoši predstavljaju budućnost transgeničnih životinja kao potencijalnih proizvođača bioloških lijekova. Njihovo je održavanje jeftino, nije pretjerano komplicirano, dok su jaja bogati izvori proteina: jaje od 60 g sadržava 3.5 g proteina, a jedna kokoš nese 300-tinjak jaja godišnje, što npr. kod koza, generatora za proizvodnju antitrombina III, nije slučaj. Također, ne može doći do imunološkog i potencijalno letalnog odgovora na tuđi (humani) genom u životinji zahvaljujući vrlo sličnoj glikozilaciji proteina između čovjeka i ove vrste peradi. Znanstvenici iz Edinburgha naglašavaju kako ovo još uvijek ne znači da proizvode stvaran lijek, već tek dokazuju da su kokoši potencijalno bitan izvor budućih, nadamo se i jeftinijih, bioloških lijekova. Proći će 10-20 godina prije nego će se moći dokazati farmakološka djelotvornost ovih genetski modificiranih jaja.
Kompletnu studiju škotskih znanstvenika možete pronaći ovdje.
